长效生长激素治疗ISS患儿起始剂量应高度个体化，金赛增筑牢治疗根基

每100名儿童中，就有3人面临身材矮小的困扰，其中特发性矮小（ISS）是临床最常见的类型之一——这类患儿无明确病因，却长期承受着身高落后带来的生理与心理压力。我国特发性矮小患儿的平均起始治疗年龄为8.5岁，远晚于指南推荐的3-4岁最佳干预窗口；更令人担忧的是，因对长效生长激素应用经验不足或存在安全顾虑，部分临床诊疗中还存在长效生长激素起始剂量不足的问题，让患儿错失最佳生长追赶时机。如何为ISS患儿确定一个兼顾疗效、安全与经济性的起始剂量，成为儿科内分泌领域亟待破解的关键临床命题。01

围绕ISS患儿的深度研讨

2026年4月17日，一场聚焦“长效生长激素在矮小儿童规范化诊疗中的剂量优化与临床价值”的研讨会如期举行。会议由浙江大学医学院附属儿童医院傅君芬教授与浙江大学医学院附属第一医院王春林教授共同主持，梁黎教授、李燕虹教授等二十余位国内儿科内分泌领域权威专家齐聚一堂，围绕ISS患儿的剂量优化、规范诊疗、安全管理等核心议题深入研讨，试图破解这一临床痛点，为更多ISS患儿点亮成长希望。

专家们一致认为，ISS患儿起始剂量应高度个体化，需结合年龄、骨龄、青春期状态、与遗传靶身高差距等关键因素综合制定，对青春期或骨龄偏大、追赶生长需求迫切的患儿，可选用0.25 mg/kg/w及更高起始剂量。同时指出，当前临床在长短效剂量转换、长期安全性数据、IGF-1标准化监测等方面仍存在证据缺口。呼吁依托已有高质量临床研究数据推进说明书更新，并开展高水平真实世界研究，助力指南共识迭代升级，为临床实践提供更充分的循证支撑。

循证突破：更高起始剂量，解锁更优生长获益

会议的核心环节，傅君芬教授首次披露了其牵头的《不同剂量PEG-rhGH用于ISS儿童的疗效及安全性研究》的26周中期数据。该研究将ISS患儿随机分为0.2 mg/kg/w、0.25 mg/kg/w和0.3 mg/kg/w三个剂量组，其结果直接回答了临床最关心的问题。

研究数据显示，治疗26周后，三组患儿均显示有效，但身高标准差积分（HtSDS）的改善呈现明确的剂量依赖性趋势：0.25 mg/kg/w及0.3 mg/kg/w组的疗效显著优于0.2 mg/kg/w组，其中0.3 mg/kg/w组患儿的HtSDS改善达到0.75 SD，展现出更强的生长追赶能力。

安全性方面的表现同样令人安心。数据显示，各剂量组患儿的IGF-1水平均维持在正常范围，骨龄进展、糖代谢指标及甲状腺功能等均未出现具有临床意义的组间差异；总体不良反应发生率约为10%，且均为已知的轻微事件，未出现新的安全性信号。“这意味着，在0.2 mg/kg/w至0.3 mg/kg/w的剂量区间内，更高的起始剂量能为ISS患儿带来更显著的近期身高获益，且安全性可控。”傅君芬教授解读道。

规范为基：守住安全红线，规范诊疗

在追求疗效优化的同时，“规范诊疗”成为与会专家反复强调的关键词。梁黎教授在专题报告中系统梳理了矮身材儿童的规范化诊疗路径，她明确指出，生长激素缺乏症（GHD）的诊断不能仅依赖激发试验，而需综合病史、体检、生长曲线、骨龄、IGF-1等多维度信息评估；不同病因导致的矮小，其治疗方案和生长激素起始剂量本就应有所区别。

针对临床日益增多的超说明书用药现象，梁黎教授及多位专家共同划定了两条不可逾越的“安全红线”：一是超说明书用药必须签署规范的知情同意书，充分告知患儿家属治疗获益与潜在风险，并做好完整病历留存；二是长效生长激素首针必须在院内完成注射，并留观至少1小时，以防潜在的过敏反应风险。

“疗效与安全是临床诊疗的一体两面，缺一不可。”梁黎教授总结道，“严守规范化流程，就是守护患儿的生命线与治疗的可持续性。”

专家共识：0.25 mg/kg/w，成为青春期ISS患儿治疗“黄金起始

基于上述研究证据与丰富的临床经验，与会专家围绕ISS患儿的剂量优化决策体系展开深入讨论，最终形成高度共识：ISS患儿的起始剂量应高度个体化，而0.25 mg/kg/w可作为青春期ISS这一个体化治疗策略中的“黄金起始”或核心参考剂量。

“个体化剂量不是一成不变的，动态评估与及时优化才是关键。”专家们强调，无论采用何种起始剂量，都应在治疗1个月后，依据患儿的生长速率、IGF-1水平及个体耐受情况，及时调整剂量，确保治疗目标顺利达成。同时，李燕虹教授等专家也提醒，剂量并非“越高越好”，需警惕“剂量天花板”效应。对于起始采用0.25 mg/kg/w的患儿，已为后续疗效不佳时留出了上调至0.3 mg/kg/w的空间，这是一种兼顾疗效潜力与安全冗余的理性策略。

企业研发赋能：金赛增填补空白，筑牢ISS治疗根基

专家们的共识落地，离不开优质药物的支撑。在本次研讨会中，作为目前市面上唯一获批ISS适应症的长效生长激素，金赛增（金培生长激素注射液）成为焦点之一。据悉，金赛增于2024年11月正式获批特发性身材矮小（ISS）适应症，成为全球首个、也是目前唯一获批该适应症的长效生长激素产品，填补了ISS长效治疗领域空白。截至目前，金赛增已获批3个适应症，分别为内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢、性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍和特发性身材矮小，覆盖不同病因的矮小儿童需求。

金赛增上市十余年以来，已累计应用于15万不同病因的矮小患儿，充分验证其安全性和有效性，成为《儿童身材矮小中西医结合诊疗指南》和《中国儿童特纳综合征多学科诊疗指南》唯一推荐的长效生长激素。

 展望未来：循证护航，共筑儿童成长之路

剂量优化的背后，是对精细化安全管理的追求。研讨会上，专家们围绕ISS患儿治疗的关键监测点达成共识：IGF-1的动态监测是核心，重点关注患儿自身IGF-1水平的纵向变化趋势；对于青春期患儿或使用较高剂量的患儿，需密切监测血糖、胰岛素、血脂等代谢指标；同时，目前尚缺乏大规模、超过52周的远期安全性数据，期待通过“E路童萌”等慢病管理系统，积累中国患儿的长周期真实世界证据。

针对当前临床存在的循证证据缺口，专家们共同呼吁：企业应依托最新中国临床数据，及时更新药品说明书中的剂量推荐，降低超说明书用药的执业风险；开展更多高质量真实世界研究，聚焦长短效剂量转换、特殊人群治疗等临床痛点，提供更精准的指导；在说明书更新前，由权威学术团体制定更贴合中国临床实践的专家共识，解临床燃眉之急。

会议最后，傅君芬教授进行了高屋建瓴的总结：“中国在长效生长激素，尤其是U-PEG技术路线的临床实践上，已积累了超过十年的丰富经验，构建了国际领先的应用体系。本次会议聚焦剂量优化这一核心问题，不仅为中国ISS患儿探寻了更佳治疗方案，更为全球长效生长激素的规范应用贡献了‘中国智慧’与‘中国方案’。”

本次研讨会的共识，标志着ISS的临床治疗策略向着更精准、更高效的方向迈出了坚实一步。以0.25mg/kg/w作为个体化治疗的“黄金起点”，结合严谨的规范化诊疗流程和动态监测，意味着未来更多的ISS患儿有望在安全的前提下，实现更理想的身高追赶，拥抱更广阔的人生。

路虽远，行则将至。中国儿科内分泌学界正携手金赛药业，以循证医学为舟楫，以医者仁心为罗盘，共同守护每一位矮小儿童的成长梦想。