从成长焦虑到科学用药：生长激素治疗，家长该关注什么？

“孩子比同龄人矮半头，要不要打生长激素？”这是许多家长的疑问。儿童的健康成长是每个家庭的心愿，而用药安全则是守护孩子的重要防线。3月19日，在人民日报健康客户端“2026两会健康策”直播节目中，浙江大学医学院附属第一医院儿科主任王春林、湖南省儿童医院药学部主任赵昕围绕“规范安全用药，守护儿童健康成长”进行探讨。 

在王春林看来，儿童用药存在多个核心问题，比如，家长凭经验用药，儿童用药剂量靠“猜”，遇到问题习惯上网查而非咨询专业医生，最大的误区则是把孩子当成“成人缩小版”。 

“儿童的肝肾功能、药物代谢与成人差异显著，直接减量使用成人药物存在巨大风险。”王春林表示，由于儿童专用剂型的缺乏和家长认知的不足，临床上常常遇到儿童用药不当导致的各种问题。而在生长发育领域，这一矛盾尤为突出——生长激素的治疗用药非常个体化，需要根据适应症和孩子体重精准调整。每个孩子的年龄段和营养健康情况不一样，体重会发生改变，可能导致用药剂量不足，严重影响效果。

现阶段，儿童专用药品种少、剂型单一、规格不全，导致临床上超说明书用药比例居高不下。这不仅增加医疗风险，也使医生面临法律与伦理的双重压力。赵昕表示，儿童安全用药或者精准用药是非常系统化的工程，需要政府、医疗机构、企业等多方合作联动，建立完善的用药监测和合理用药的防线。家长日常在选用儿童药品的时候，要尽量选择上市时间长、比较成熟、安全有效证据充分的产品。 

现在获取信息的渠道很多，但很多家长依然对药品存在一些误解。在生长发育领域，不乏家长“谈激素色变”。赵昕解释，“我们日常担心的激素通常指糖皮质激素，长期使用可能导致向心性肥胖、骨质疏松等副作用。但重组人生长激素的氨基酸数量及种类与人体自身分泌的生长激素相同，用于治疗生长激素缺乏症、特发性矮小等疾病导致的矮小，安全有效，与糖皮质激素完全不同。” 

目前，临床使用的生长激素主要有三种剂型：粉针剂，需要每天溶解注射；水针剂，操作简便，但也是每日注射；长效生长激素，每周注射一次，降低了注射频率，大幅度减轻孩子的治疗痛苦，提高治疗依从性。2026年1月1日，长效生长激素进入国家医保目录，从自费药变为医保乙类用药。这一政策变化，让更多家庭享受到了更便捷的治疗体验。 

从2010年起，王春林参与U型PEG（聚乙二醇）长效生长激素的二期、三期、四期临床研究以及各种真实世界研究。自2014年上市以来，U型PEG长效生长激素已累计应用于超过15万不同病因的矮小儿童，具备全球同类产品的最大样本量和用药人群，并建立了系统的真实世界追踪研究体系。U型PEG长效生长激素已获批生长激素缺乏症、特发性矮小、特纳综合征多项适应症，为临床处方提供了坚实的依据。他提醒，获批适应证之外的使用属于超说明书用药，家长应选择管理体系严格的大型三甲医院，通过医院规范的审批流程使用。 

他表示，每种药物的远期安全性需通过长期观察和临床使用来进行验证。目前中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组已牵头建立数据库，随访和检测孩子们的用药安全性和疗效。总体来讲，生长激素在适应症范围内使用，在专业临床医生的规范管理和随访情况下，安全性还是非常好的。 

赵昕认为，儿童用药领域最需突破的核心瓶颈仍是专用药物的可及性。“目前儿童专用药占比仍很低，制约了个体化和精准化治疗。”他建议，除了药物分子结构创新，还应关注适合儿童的剂型、口味及辅料创新，同时借助AI和物联网技术，建立从院内严管到院外智能监管的全流程监测系统。